2023年2月6日，中国小核酸领军企业苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研发的抗血栓小核酸药物（RBD4059注射液）已在澳大利亚获得HREC批准，将于近日启动首次人体临床试验。

     RBD4059靶向FXI（XI因子）mRNA，抑制FXI的蛋白表达和活性，阻断内源性凝血途径的激活，进而达到抗凝血/抗血栓的作用，有望成为新型的安全有效的抗血栓治疗药物。

     该项I期临床试验是一项随机、单盲、安慰剂对照的I期研究，旨在评估RBD4059在健康受试者中单次剂量递增和多次剂量递增给药的安全性、耐受性和药代动力学，试验结果将支持未来II期临床试验患者的剂量选择和给药方案的确定。

     RBD4059是瑞博生物基于具有自主知识产权的RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的一种GalNAc偶联siRNA药物，也是全球首个进入临床针对FXI靶点的该类药物。临床前试验数据显示，RBD4059具有持久且强效的抗血栓作用，同时兼具良好的安全性。

     抗凝药物是预防和治疗血栓的基石，包括终末期肾病（ESRD）、慢性稳定性冠心病和/或外周动脉疾病（CAD/PAD）、房颤（AF）、骨科手术术后等患者都需要接受常规的抗凝治疗。目前临床常用的抗凝药物直接口服抗凝剂（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血风险，因此有必要开发兼具强效、出血风险低、长效的新型抗凝药物来满足巨大的临床需求。靶向FXI小核酸药物RBD4059有望对这些患者带来巨大的临床获益。