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创新技术

公司拥有丰富的小核酸药物行业经验和技术知识,对标全球小核酸技术的创新前沿,建立了包括小核酸序列设计及高通量筛选、小核酸药物递送技术、小核酸稳定化修饰、小核酸药物生物分析、小核酸药学研究、小核酸单体研发等在内的自主可控、全技术链整合的六大核心技术平台,可支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期。

小核酸药物递送技术

小核酸药物递送技术是制约全球产业发展的瓶颈技术,基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的小核酸肝靶向递送系统为肝源性疾病治疗开辟了广阔的前景。GalNAc-siRNA缀合物可高效富集到肝组织,与肝实质细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)特异性结合,实现肝实质细胞快速胞吞,引导小核酸药物分子进入细胞。公司基于GalNAc递送技术围绕肝源靶点陆续开展了针对感染性疾病、代谢类疾病、血液系统疾病以及罕见病等疾病领域的诸多产品研发。此外,公司持续投入研究力量开发针对肺靶向、中枢神经靶向、局部给药等组织和器官的小核酸递送手段,以保持公司在小核酸药物递送技术方面的先进性。

小核酸序列设计及高通量筛选

公司自主研发了小核酸序列设计软件,对50余项参数进行全面分析,综合考虑序列保守性、同源性、免疫原性、脱靶等因素,大量快速针对siRNA序列实现跨物种序列比对和同源性分析,选出特异性高、有潜在活性的优质小核酸序列。公司建立了小核酸高通量筛选平台,可以快速获得先导化合物分子。

小核酸稳定化修饰平台

未经修饰的小核酸极易降解,伴有不同程度的脱靶效应和/或免疫原性。小核酸修饰对小核酸的活性有不同程度的影响。公司基于siRNA降解机制的系统研究,比较序列活性与脱靶规律,建立和优选了多种修饰策略,可显著增强小核酸药物的稳定性。同时有效削弱或消除siRNA脱靶效应和/或免疫原性,提高了靶点特异性。

小核酸药学研究

根据小核酸药物的特性以及创新药研发阶段性特点,建立了完备的小核酸创新药的药学研究平台。通过采用系统研发的理念和方法,对小核酸原料药和制剂进行了系统的生产工艺开发和质量研究,满足药物发现早期研究、临床前研究,临床试验申报和临床研究各阶段对小核酸药物的药学要求。